从无药可医到多款疗法获批，DMD疗法的下一步走向何方？

文章预览

▎药明 康德内容团队编辑 在近日举办的2024药明康德投资者开放日上，药明康德联席首席执行官陈民章博士对化学业务平台能力、规模及业务增长驱动力进行了 精彩分享 。其中， 药明康德在开发包括吗啉代反义寡核苷酸（PMO）和多肽-PMO偶联物（PPMO）在内的寡核苷酸药物方面的能力，有望为大量罕见病患者带来福音。 在今天这篇文章中，药明康德内容团队将以杜氏肌营养不良症（DMD）为引子，介绍PMO/PPMO疗法如何为DMD患者，乃至更多罕见病患者带来了新希望。 DMD是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病，由于编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致肌肉逐渐无力萎缩。全球范围内，大约每3500-5000名男性新生儿中就有1名DMD患儿，每年有2万名儿童确诊DMD。患者的预期寿命很少超过40岁。可喜的是，在科学家和药物研发人员的共同努力下， 自2016年 ………………………………