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过去一年，核酸药物市场热闹非凡，在罕见病、遗传病、乙肝、肥胖、肿瘤等领域都展现出治疗潜力，吸引众多药企布局。据统计，2024年该领域潜在交易总金额达到208亿美元。 今年，这一领域更加火热。 日前，ASO龙头Ionis Pharmaceuticals宣布，与日本药企小野制药（Ono）已签订一项许可协议，授予后者开发和商业化sapablursen的全球独家权利。Ionis将获得2.8亿美元的预付款，以及可能高达6.6亿美元的额外付款和特许权费。据悉，sapablursen是一种用于治疗真红细胞增多症（PV）的反义寡核苷酸药物，已获得美国FDA授予的快速通道认定和孤儿药认定。 图片来源：Ionis官网 而另一家小核酸龙头Alnylam公司刚刚斩获了一项重磅批准，vutrisiran（商品名Amvuttra）获FDA批准用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM），剑指50亿美元销售峰值。 01 “第三类药物”
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