国内团队利用AAV递送碱基编辑器，治疗杜氏肌营养不良

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杜氏肌营养不良( Duchenne Muscular Dystrophy, DMD)是一种罕见的致命神经肌肉遗传病。 杜氏肌营养不良症（DMD）是一种最常见的遗传性肌肉疾病。 估计每3500-5000名男性新生儿中就有1名DMD患病的孩子，一般在4-5岁出现症状，在13岁前失去独立行走能力，20-30岁由于呼吸或心力衰竭而去世。 目前DMD在临床上仍无有效治疗手段，绝大多数患者预后较差，社会负担重。 据统计，60-70%的DMD疾病是由DMD基因外显子缺失引起。 近年来，腺嘌呤碱基编辑器（ABE）作为一种极具吸引力的基因编辑技术，鉴于其精确高效的碱基转换能力，在纠正基因突变方面展现出了显著优势。 因此通过单碱基编辑技术诱导突变外显子跳跃的策略为DMD疾病的治疗开辟了一条充满希望的途径。 2024年7月15日 ， 临港实验 室胥春龙团队 、辉 大基因杨辉研究员和李国玲课题组、福建医科大学附属 ………………………………