有望成为首款！DMD小分子疗法2期临床结果积极

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▎ 药明 康德内容团队编辑 Cumberland Pharmaceuticals今天宣布，其2期临床试验FIGHT DMD获得积极顶线结果。该研究评估了在研创新口服疗法ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心脏疾病的疗效和安全性。心脏疾病是DMD患者的主要死因。新闻稿指出， 这项试验是首个专门针对DMD心脏并发症的成功2期临床试验，代表着这一领域的重要突破。 DMD是一种罕见且无法治愈的疾病，由编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因突变导致。患者会逐渐丧失肌肉功能，最终导致无法行走、呼吸困难和心力衰竭。虽然现有治疗方法可以帮助缓解部分DMD症状，但目前尚无专门针对DMD相关心脏疾病的获批疗法。 FIGHT DMD是一项为期12个月的随机双盲、安慰剂对照的2期临床研究。试验共招募41名DMD患者，患者分别接受低剂量ifetroban（每天150毫克）、高剂量ifetroban（每天300毫克）或安 ………………………………