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仿生纳米囊泡双基因递送系统用于阿尔兹海默症的协同基因治疗

细胞与基因治疗领域  · 公众号  ·  · 2024-05-29 11:24
    

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阿尔茨海默症( Alzheimer's disease , AD )是一种进行性且不可逆的神经退行性疾病,其中脑细胞死亡导致记忆丧失和认知能力下降。人口老龄化的进一步加剧,促使 AD 成为世界范围内严重的公共卫生问题,给社会带来巨大的经济负担。功能失调的小胶质细胞与 β 淀粉样蛋白( Aβ )之间的关联作为 AD 一种基本的病理事件,加快 AD 的发展速度。此外,由于 AD 复杂的发病机制,单一药物可能难以达到令人满意的治疗效果。 该文章提出了一种简单有效的基因治疗策略,通过干细胞外泌体和脂质体杂化的方法制备一种 ROS 响应型仿生纳米囊泡(命名为 TSEL )来调节小胶质细胞功能和干预 Aβ 合成代谢。该仿生纳米囊泡共递送 β- 分泌酶 1 ( BACE1 ) siRNA ( siBACE1 )和 TREM2 质粒( pTREM2 )两种基因治疗药物。在外泌体的归巢能力和 Ang2 多肽的协助下, TSEL 能 ………………………………

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