血友病A、B型治疗最新进展

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血友病A、B型治疗 最新进展 全文   2183  字，阅读需要   8 分52秒 1 FDA授予HEMLIBRA® 治疗无抑制剂型A型血友病的突破性疗法地位   罗氏集团成员基因泰克公司（Genentech）近日宣布： 美国食品与药物管理局（FDA）授予HEMLIBRA® （emicizumab-kxwh）治疗无VIII因子抑制剂的A型血友病（hemophiliaA）患者的突破性疗法地位。 突破性疗法地位旨在加快那些试图治疗严重疾病而且初步证据显示可能显著优于现有疗法的药物的开发和审查。     “HEMLIBRA 是首个在患者内部比较（intra-patien t comparison）中显示出优于VIII因子预防治疗的药物。VIII因子预防治疗是无抑制剂的A型血友病患者的标准治疗方法，”首席医疗官兼全球产品开发负责人Sandra Horning博士说，“我们期待与卫生当局合作 ………………………………