潜在首款！病情恶化速度减缓达70%，创新小分子获优先审评资格

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▎药明 康德内容团队编辑 Biohaven今天宣布，美国FDA已受理该公司在研疗法troriluzole用于治疗成人脊髓小脑共济失调症（SCA）的新药申请（NDA），并授予优先审评资格。根据一项真实世界证据（RWE）研究， 经3年治疗后，troriluzole可将SCA患者的病情进展减缓最高达70%。根据新闻稿，若获批准，该药将成为首个获FDA批准用于治疗SCA的药物。 脊髓小脑性共济失调是一种显性遗传的神经退行性疾病，其特征为自主运动控制的逐步丧失以及小脑、脑干和脊髓的萎缩。患者承受显著的疾病负担，包括需要轮椅、步态障碍导致跌倒、由于语言障碍无法交流、吞咽困难和过早死亡。目前，SCA没有FDA批准的治疗方法，也没有治愈手段。 这次NDA的递交主要基于BHV4157-206-RWE试验的积极结果。该试验是在与美国FDA讨论后设计的关键性临床研究，旨在评估troriluzole在SCA患者中 ………………………………