信念医药杜氏肌营养不良症基因治疗药物BBM-D101注射液IND获NMPA受理

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近日，专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团（下称“信念医药”）宣布：杜氏肌营养不良（DMD）基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请（IND）已获国家药品监督管理局（NMPA）受理。 BBM-D101注射液是信念医药拥有自主知识产权的腺相关病毒（AAV）基因治疗药物。通过单次静脉输注，基于工程化AAV载体，将优化的基因表达盒递送到全身肌肉，以期实现“一次给药、长期有效”的治疗DMD。BBM-D101注射液生产则运用了公司自主开发的500L无血清悬浮培养工艺，符合《药品生产质量管理规范》（GMP）要求。 2024年7月，BBM-D101注射液研究者发起的临床研究（IIT, NCT06641895）启动；2024年11月，BBM-D101注射液获得美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药认定（ODD）和儿科罕见病资格认定（RPDD）；2025年1月，BBM-D101注射液IND获得美国国家药品监督管理局（ ………………………………