速递 | 纳米抗体3期结果优异，有望治疗致命性凝血障碍

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▎药明 康德/报道 今日， Ablynx公司宣布了3期临床试验HERCULES的积极顶线结果。 该试验是评估其研发的抗血管性血友病因子（vWF）纳米抗体caplacizumab治疗获得性血栓性血小板减少性紫癜（aTTP）的疗效。 aTTP是一种罕见的、急性的、危及生命的自身免疫性凝血障碍。 它是由ADAMTS13酶的活性受损引起的。这会导致参与凝血过程的重要蛋白质vWF未得到切割，形成超大型vWF多聚体（ULvWF）。 这些ULvWF分子自发结合血小板，引起严重的血小板减少症，表现为血小板计数非常低，并在全身小血管中形成凝血块，导致局部缺血和大面积器官损伤。现行治疗标准包括每日血浆置换（PEX）和免疫抑制，但aTTP发作仍能导致20%的死亡率， 大多数死亡发生在诊断后30天内 。此外，患者处于 ………………………………