中国孤儿药发展：进步和挑战

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原文丨张抒扬、陈丽萌、张宗久、赵玉沛 责编丨兮 注：本文原文以 Orphan drug development in China: progress and challenges 为题于2019年9月28日在线发表于 The Lancet 杂志。 张抒扬，陈丽萌，张宗久，赵玉沛* 北京协和医院内科（张抒扬，陈丽萌）外科（赵玉沛），国家卫生健康委员会医政医管局（张宗久） 通讯作者：赵玉沛  zhao8028@263.com    2019年8月26日，全国人大常委会通过了新修订的中国《药品管理法》，从法律上确立了孤儿药“绿色通道”机制，即允许孤儿药可以基于国外临床试验的结果优先快速审批；同时医疗机构可以从境外市场合法采购小批量的急需孤儿药 【 1】 。 《药品管理法》的修订无疑为中国1600万罕见病患者带来了好消息 【2】 。   中国罕见病同其他国家一 ………………………………