信念医药口头报告AAV基因疗法最新临床数据，治疗血友病B

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▎药明康德内容团队报道 6月24日，信念医药宣布，该公司首款候选药物BBM-H901注射液在研究者发起的临床研究（IIT）中 用于治疗血友病B成年患者出血的长期随访相关研究数据 ，已于第32届国际血栓与止血学会大会（ISTH）以口头报告形式正式公布。信念医药在新闻稿中表示， 计划于今年递交BBM-H901注射液的上市申请 。 BBM-H901注射液由信念医药自主研发和生产， 是一款携带优化人凝血因子Ⅸ（FIX）基因表达盒的重组腺相关病毒（AAV）基因治疗药物 。该药以静脉给药的方式将人凝血因子IX基因导入B型血友病患者体内持续表达，提高并长期维持患者的凝血因子水平，用于预防B型血友病成年患者出血。此前， 该药已被中国国家药监局药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗品种，用于预防血友病B成年男性患者出血 。 本次公布的研究由中国医学科学院血液 ………………………………