单次注射，基因编辑将致病蛋白一年持续降低90%！NEJM：“淀粉心”迎来新疗法

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▎药明康德内容团队编辑 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种由“转甲状腺素蛋白（TTR）”错误折叠导致其在组织（包括心脏、神经、胃肠道和肌肉骨骼组织）中异常沉积引起的疾病。ATTR主要累及心脏和外周神经系统（大部分患者死于心脏受累），具有进行性加重、临床表现多样、临床诊断及鉴别诊断难度大等特点，ATTR心肌病患者确诊后生存期一般仅有2~6年。目前ATTR心肌病患者的治疗选择十分有限。 Nexiguran ziclumeran（nex-z）是一种基于CRISPR/Cas9基因编辑疗法，靶向编码甲状腺素蛋白的基因，是通过全身给药或静脉注射来编辑人体内基因的候选CRISPR基因编辑疗法 。 此前， nex-z 首次临床数据显示体内CRISPR/Cas9基因编辑疗法可有效重复给药，成功完成临床概念验证。 正在进行的2024年美国心脏协会（AHA）年会最新科学进展（Late Breaking Science，LBS） ………………………………