小分子PCSK9抑制剂：潜在的重磅炸弹（下篇）

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PCSK9是一种主要在肝脏表达的分泌型丝氨酸蛋白酶，其在胆固醇稳态调节方面扮演着重要角色。PCSK9抑制剂作为一类新型降脂药，可显著降低低密度脂蛋白胆固醇水平，且在他汀类药物治疗基础上可进一步降低心肌梗死率，使主要不良心血管事件风险下降。近年来，靶向PCSK9的降脂策略取得了显著进展。这些策略包括PCSK9小干扰RNA、基因编辑、人工合成的小分子和天然来源的化合物。目前已有4种PCSK9药物获批上市。本文下篇将着重介绍小分子PCSK9抑制剂研发现状及最新临床研究进展，为相关研究人员提供参考。 PCSK9抑制剂研发管线 01 上市药物 PCSK9抑制剂具有明显的优势：1）显著的降胆固醇作用和降低CVD风险；2）良好的安全性和耐受性；3）用药频率少依从性好；4）多效性：调控血脂、改善炎症表现、抗动脉和静脉血栓形成、增强肿瘤免疫抑制剂疗效 ………………………………