创新siRNA疗法3期结果登《新英格兰医学杂志》，监管申请递交在即

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▎药明 康德内容团队编辑 8月31日，Alnylam Pharmaceuticals公布了其HELIOS-B临床3期研究的积极成果。分析结果显示，与安慰剂相比， 皮下注射的siRNA疗法Amvuttra（vutrisiran）显著降低了伴有心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR-CM）患者因任何原因死亡或复发性心血管事件的风险，同时维持了患者的身体功能和生活质量。 这些数据在2024年欧洲心脏病学会（ESC）年会上公布，并同步发表于《新英格兰医学杂志》。基于这一积极结果， Alnylam计划在今年晚些时候使用优先审评券（PRV）向美国FDA递交补充新药申请（sNDA）。 转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）是一种进展迅速的致命性疾病，会导致患者衰弱不堪。该病由错误折叠的转甲状腺素蛋白（TTR）引起，这些错误折叠的蛋白质以淀粉样沉积物的形式在身体的多个部位堆积，包括神经、心脏和胃肠道等组织 ………………………………