专栏名称: 细胞基因研究圈
垂直于细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、基因编辑、mRNA药物、小核酸药物、基因补偿、基因合成生物学等的最新进展,包括其基础研究、生产工艺、质量体系、临床试验及产品产业化等方面。
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【干货】细胞与基因治疗全解析

细胞基因研究圈  · 公众号  ·  · 2024-08-15 13:42

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细胞和基因疗法(Cell and Gene Therapy, CGT)是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法,专注于遗传性或获得性疾病的根本原因,旨在治疗、预防或可能治愈疾病。  过去30多年来, CGT领域抵住一个又一个时间节点的考验逐步蜕变。从1990年代首项相关临床试验启动,到2000年代因出现严重不良反应,整个领域遇冷,之后在人才、资本和政策的多重利好下,CGT重焕新生。数十款包括CAR-T疗法、干细胞疗法、溶瘤病毒疗法和基因疗法等在内的创新产品涌现,带动了产业链上下游发展。 CGT定义及原理 0 1 细胞治疗 细胞治疗是指应用人自体或异体来源的细胞经体外操作后输入(或植入)人体,用于疾病治疗的过程。体外操作包括但不限于分离、纯化、培养、扩增、活化、细胞(系)的建立、冻存复苏等。细胞治疗主要可分为免疫细胞治疗、干细胞治疗 ………………………………

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