Avidity大涨反映了平台价值的期待

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Avidity Biosciences昨天公布了其治疗一种罕见肌肉萎缩症—— 治疗面肩肱型肌营养不良症 (FSHD) 研究“令人印象深刻”的结果。这家顶级生物科技股飙升至历史新高。 该公司正在研发一种名为 del-brax 的疗法，用于治疗FSHD患者。FSHD患者因 DUX4 的基因突变导致肌肉功能丧失、疼痛、疲劳和逐渐残疾。 给药四个月后接受 del-brax 治疗的患者的 DUX4 调节基因平均减少了 50% 以上。所有患者的减少量都超过 20%。Avidity 此前曾表示，如果变化量达到 20%，他们就会感到满意。 Leerink Partners 分析师称： “总体而言，我们认为这些数据令人印象深刻，尤其是考虑到数据来自第一个和最低剂量（组），”他说。“此外，数据支持直接针对 DUX4 可以在四个月内对功能产生积极影响，这显然是 Avidity 在 FSHD 中采用严格方法的成果。” 值得注意的是，DUX4 基因的异常表达是导 ………………………………