福泰制药新一代囊性纤维化疗法申报上市

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7月2日， 福泰制药 （Vertex）宣布新一代三联疗法（ vanzacaftor/ tezacaftor /deut ivacaftor ，简称 vanza 三联疗法 ）用于治疗 囊性纤维化（CF）的新药申请（NDA）获FDA受理并被纳入优先审评名单，PDUFA日期为2025年1月2日。 此次NDA主要是基于3项III期研究的积极结果。 RIDGELINE 105研究 该研究是一项单臂、开放标签临床试验（n=78），评估了 vanza 三联疗法治疗6-11岁CF患者的长期疗效和安全性。研究的主要终点为安全性。 结果显示， vanza 三联疗法在6-11岁CF患者与12岁及以上CF患者 中的安全性相似。此外，治疗24周， 95%患者的 汗液氯化物（SwCl） 水平低于60mmol/L，53%患者的SwCl水平低于30mmol/L。 SKYLINE 102研究 该研究是一项随机、双盲、阳性药物对照临床试验（n=398），评估了 vanza 三联疗法对比 Trikafta （ elexacaftor / tezacaftor/ivacaftor ） 治疗 ①存在 F508del纯合子突变或杂合 ………………………………