Moderna的mRNA蛋白替代疗法，中选FDA罕见病加速器计划

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Moderna 的在研甲基丙二酸血症 (MMA) 疗法 mRNA-3705，入选 FDA 罕见病加速器计划（START）。 FDA 的罕见病加速器计划于 2023 年 9 月推出，旨在让药企与 FDA 工作人员进行快速互动，以解决产品特定的开发问题，包括临床前研究的指导、试验设计和对照和患者群体的选择。 要想入选 FDA 的罕见病加速器计划，疗法必须是针对神经退行性或遗传代谢罕见疾病的基因或细胞疗法，治疗的疾病通常会在生命的第一个十年内导致严重残疾或死亡。 Moderna 的 mRNA-3705 开发用于治疗甲基丙二酸血症。甲基丙二酸血症是一种罕见、危及生命且可遗传的代谢紊乱，特征是体内酸和其他有毒物质的积累，进而导致代谢危机和多器官损伤。甲基丙二酸血症通常在出生后的头几个月内就被诊断出来，死亡率很高，目前尚无批准治疗方法。 甲基丙二酸血症主要是由甲基丙二酰辅酶 A ………………………………