【Blood】Menin抑制剂治疗急性白血病的临床价值

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急性髓系白血病 (AML) 是一种异质性血液系统恶性肿瘤，以髓系祖细胞的 (oligo) 克隆扩增为特征。尽管治疗取得了进展，但 AML 的治愈仍然具有挑战性，尤其是在特定基因异常的患者中。Menin抑制剂已成为一种有前景的治疗方法，可靶向 AML 的关键遗传驱动因素，如 KMT2A 重排和 NPM1 突变。《Blood》近日发表综述，阐述了menin 抑制剂的临床价值，突出其作用机制、疗效、安全性和转化 AML 治疗的潜力。 表观遗传 基因转录改变导致各种生物学过程紊乱，是癌症的标志，也是髓系恶性肿瘤如急性髓系白血病 (AML) 多步骤发展的基础。异常基因调控可能是染色体异常或基因突变的结果，但也可能是表观遗传学改变的结果（即对 DNA 的化学修饰和在不改变基础 DNA 序列的情况下调控基因表达的相关蛋白）。参与表观遗传调控的基因（例如DNMT3A、TET2、ASXL1、IDH1和IDH2 ………………………………