减脂不减肌，两款新机制减肥疗法进入临床；潜在首款，小分子疗法递交上市申请

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▎药明 康德内容团队编辑 减脂不减肌，两款RNAi疗法进入临床开发 Arrowhead Pharmaceuticals公司日前宣布，将 推进两款新一代RNAi候选药物ARO-INHBE和ARO-ALK7进入临床开发，用于治疗肥胖症和代谢性疾病。 目前的临床前研究表明， 这些候选药物基于一种新颖的作用机制，具有在减少体重和脂肪质量的同时，保持肌肉质量。 Arrowhead计划在2024年底前向监管机构提交这两个项目的IND申请，目标是在2025年初开始对肥胖症志愿者进行临床研究。 ARO-INHBE旨在减少肝脏中 INHBE 基因及其基因产物激活素（activin）E的表达。ARO-ALK7旨在减少脂肪组织中激活素受体样激酶7（ALK7）的表达。 INHBE 和 ALK7 均为经过遗传学验证的靶点，它们的功能缺失变异与较低的肥胖症和代谢性疾病（如2型糖尿病）风险相关。这两个靶点都属于调节脂肪组织内能量稳态的同一信号通路。通过ARO-INH ………………………………