主要观点总结
本文详细介绍了帕金森病(PD)的背景、神经干细胞(NSC)治疗帕金森病的现状,以及一种新型治疗途径——经鼻粘膜途径移植神经干细胞治疗帕金森病的临床研究。包括制剂简介、神经干细胞作用机制、临床前研究、临床研究等内容。同时,也介绍了国内外研究现状和进展,以及不良事件应急预案。
关键观点总结
关键观点1: 帕金森病介绍
帕金森病是一种常见的神经系统退行性疾病,主要病理改变为黑质致密部多巴胺能神经元丢失和路易小体形成。
关键观点2: 神经干细胞治疗帕金森病的研究现状
神经干细胞作为神经组织特异性的前体细胞,具有来源丰富、增殖、分化能力强等特点,为PD的细胞移植治疗带来新的希望。大量动物实验已证实,神经干细胞移植有利于帕金森等神经退行性疾病的恢复。
关键观点3: 经鼻粘膜途径移植神经干细胞的临床研究
经鼻粘膜途径移植神经干细胞是一种新型的细胞移植方法,相较于传统的立体定向或腰椎穿刺移植,具有操作简单、方便、无创等多种优势。北京协和医院、上海同济医院等开展的I期临床研究初步显示,这种治疗方法对帕金森病患者有一定的疗效和安全性。
关键观点4: 国内外研究现状和进展
自2010年起,美国、英国、瑞士、意大利等国先后批准了多个NSC的人体临床研究。国内也有多家医院开展了神经干细胞治疗帕金森病的临床研究。
关键观点5: 不良事件应急预案
在开展干细胞治疗中,制定相应的应急预案对于保障其安全性,提高医疗质量十分重要。包括风险评估、应急措施、各环节的质量控制等,以确保患者的安全和治疗效果。
文章预览
一、背景 帕金森病(Parkinson’s Disease,PD)是一种常见的神经系统退行性疾病,该病的主要病理改变为黑质致密部多巴胺能神经元丢失和路易小体形成,其主要生化改变为纹状体区多巴胺递质降低,多巴胺与乙酰胆碱递质失平衡,以特定神经细胞的变性(主要为多巴胺能神经元)为其神经病理学特征,临床症状包括静止性震颤、肌强直、运动迟缓和姿势平衡障碍的运动症状及嗅觉减退、快动眼期睡眠行为异常、便秘和抑郁等非运动症状。本病主要发生于50岁以上中老年人,40岁以前很少发病,65岁以上发病明显增多,提示年龄因素可能与发病有关。在我国65岁以上人群的总体患病率为1700/10万,并随年龄增长而升高,给家庭和社会都带来了沉重的负担。[1~3] 理想治疗应阻断进一步的神经变性并延缓疾病进展,然而PD中多巴胺能细胞丧失的机制尚不明确
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