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▎药明 康德内容团队编辑 Cartesian Therapeutics今天宣布了其在研mRNA细胞疗法Descartes-08在全身性重症肌无力(MG)患者中的2b期临床试验的积极顶线结果。 在这项2b期双盲、安慰剂对照、交叉试验中,共有36名症状严重、经过大量治疗的MG患者被随机分配(1: 1)接受每周一次门诊输注Descartes-08或安慰剂治疗共6周,患者不进行预处理化疗。 在试验的第3个月盲性评估结束后,接受安慰剂的患者有资格转为接受Descartes-08治疗。 主要疗效终点评估了重症肌无力复合(MGC)评分减少5分或以上的患者比例。次要终点评估了安全性、耐受性和其他验证的MG严重程度量表,包括日常生活活动(MG-ADL)、定量重症肌无力(QMG)和MG生活质量修订量表(MG-QoL-15R)。 主要疗效数据(n=26)包括经调整的意向治疗(mITT)人群,即在学术医疗中心入组的所有受试者,这些受试者
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