突破线粒体DNA编辑难题

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线粒体DNA突变相关疾病的治疗是亟待突破的难题。鉴于传统药物治疗手段在疗效上的局限性，科研人员正积极探索更高效、精准的治疗策略。基因编辑技术凭借其能够直接修正线粒体DNA突变的独特优势，正逐步成为治疗线粒体疾病领域最具前景的方法之一。2020年，David R. Liu团队将DddAtoxin与TALE技术融合，研发出一种新型的双链DNA单碱基编辑工具——DdCBE，能够有效编辑线粒体DNA，标志着基因编辑技术在治疗线粒体疾病的征途上迈出了重要一步。然而，随着研究的深入，科研人员发现野生型DdCBE会引发严重的线粒体及细胞核基因组脱靶效应。这一发现对其在临床实践中的安全性构成了严峻考验，并立即引起学术界与工业界的广泛关注与深入讨论。 基因编辑技术在医学与农业育种两大前沿领域均凸显出非凡的应用潜力。然而，技术伴随的脱靶效应已成为 ………………………………