肿瘤显著缩小！突破性小分子3期试验达主要终点

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▎药明 康德内容团队编辑 今日，阿利斯康（AstraZeneca）和默沙东（MSD）联合公布KOMET临床3期试验的积极顶线结果。分析显示，两家公司共同开发的Koselugo（selumetinib）用于治疗患有症状性、不可手术丛状神经纤维瘤（PN）的1型神经纤维瘤病（NF1）成人患者时，能够使患者的肿瘤体积显著缩小，达成试验主要终点。 NF1是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病。 NF1是因为合成神经纤维瘤蛋白（neurofibromin）的 NF1 基因发生突变引起的。 该基因突变可扰乱RAS/MAPK信号通路（RAS-RAF-MEK-ERK），进而导致肿瘤的生长。 NF1的症状包括皮肤上和皮下的软块（皮肤神经纤维瘤），皮肤色素沉积（被称为“咖啡状斑点”）。 在20-50％的NF1患者中，肿瘤在神经鞘上发展，导致PN。 这些PNs可导致疼痛、运动功能障碍、气道功能障碍、肠/膀胱功能障碍和毁容，并有可能转变为恶性 ………………………………