2017年第三季度值得关注的三个新药

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近日，《Nature》发布了制药行业2017年第三季度值得被关注的三个"种子选手"，分别是生物制药公司Alnylam的Patisiran、阿斯利康的Durvalumab以及SAGE Therapeutics公司的Brexanolone。 Patisiran Patisiran 是Alnylam公司的一种RNA干扰(RNAi ) 型药物，用于治疗罕见家族性淀粉样多发性神经病变 ( FAP)患者的转甲状腺素相关淀粉样变性 ( ATTR ) 。家族性淀粉样多发行神经病变是一种罕见的遗传缺陷，可导致破坏神经的致命蛋白累积，其中最常见的致病蛋白为甲状腺素运载蛋白 ( TTR ) 。RNAi技术可以特异性剔除或关闭特定基因的表达，因此近些年来该技术已被广泛用于探索基因功能和传染性疾病及恶性肿瘤的治疗领域。 RNAi型药物一直存在药物输送的问题，Alnylam公司开发的GalNAc (N-乙酰半乳糖)-siR ………………………………