进展 | JACC：门诊出现心衰恶化的ATTR-CM患者预后更差，但vutrisiran可有效改善心衰进展

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仅供医学专业人士参考 目前，转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）心肌病（ATTR-CM）已成为一种严重的心血管疾病，其主要机制是由于转甲状腺素蛋白（TTR）的错误折叠和淀粉样沉积，导致心脏功能的逐渐衰竭。随着疾病进展，患者常常面临心力衰竭的加剧，且目前尚缺乏有效的早期监测手段。近期，JACC杂志发表了一项来自HELIOS-B试验的研究，旨在探讨vutrisiran（一种RNA干扰疗法）在治疗ATTR-CM患者中的疗效，特别是在门诊心力衰竭恶化方面的临床意义。一起来看看吧。 研究背景 转甲状腺素蛋白淀粉样变（ATTR）是一种进展性、致残且致命的疾病，病因是错误折叠的转甲状腺素（TTR）蛋白在多个器官和组织中（包括神经、心脏、胃肠道和肌肉骨骼组织）积累形成淀粉样沉积。ATTR心肌病（ATTR-CM）是由于TTR淀粉样沉积积聚在心肌细胞外空间中所致，主要表现 ………………………………