只需一针！病情发作减少超80%，创新基因编辑疗法亮眼数据公布

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▎药明 康德内容团队编辑 日前，Intellia Therapeutics宣布其在研体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002用于治疗遗传性血管水肿（HAE）患者的1/2期临床试验的2期部分积极数据。结果显示， 在第5至16周期间，单次输注50毫克NTLA-2002可使患者 平均 每月HAE发作率与安慰剂相比减少达81%。 该研究结果同时发布于《新英格兰医学杂志》，并将在2024年美国过敏、哮喘和免疫学学院（ACAAI）科学年会上展示。 目前该疗法的全球关键性3期HAELO研究正在进行中。 HAE是一种罕见且可能危及生命的遗传病，特征是身体不同部位反复出现严重血管性水肿，包括手、脚、生殖器、胃、脸和/或喉咙。 这次所公布的研究为一项随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估NTLA-2002的疗效、安全性、药效学和药代动力学。共有27名受试者被随机分配接受单次NTLA-2002（25毫克或50毫克）或安慰剂的静 ………………………………