梗阻性肥厚型心肌病：被看见的罕见疾病

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近年来，生物医药前沿技术的突破性发展推动了疾病治疗手段的不断升级。细胞基因疗法、RNAi疗法、多肽、抗体偶联药物等技术所带来的变革已经渗透至各个疾病领域，给患者带来了显著的临床获益。从罕见病到常见病，从肿瘤到自身免疫性疾病，如今心血管疾病的治疗也掀起了变革的浪潮。 新技术的持续突破和创新治疗方案的推陈出新不仅为常见慢性心血管疾病患者带来了更好的生存获益和更高的生活质量，也让一些罕见的心血管疾病有了更多的治疗选择。 oHCM ：日益被重视的罕见疾病 肥厚型心肌病（HCM） 是一种主要由编码肌小节相关蛋白基因致病性变异导致的、或病因不明的以心肌肥厚为特征的原发性心肌病。根据是否存在左心室流出道 （LVOT） 梗阻，HCM可分为 梗阻性HCM（oHCM） 和非梗阻性HCM（nHCM）两大类。 全球范围来看，权威罕见病数 ………………………………