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mRNA疗法在疫苗开发、蛋白质替代疗法等领域应用广泛,但其药物研发受到靶向递送技术的制约。脂质纳米颗粒(LNP)是目前临床最为先进的mRNA递送载体,多数LNP经全身给药仅能靶向肝脏。 虽然少数研究已实现LNP肝外mRNA递送,但靶向仍不完全:目前LNP仅能控制mRNA在肝外翻译,无法控制纳米颗粒在肝外器官分布,部分纳米颗粒仍然聚集于肝脏。 2024年7月5日,浙江大学药学院 刘帅 研究员、 顾臻 教授和 平渊 教授联合以 “Reformulating lipid nanoparticles for organ-targeted mRNA accumulation and translation” 为题在国际知名期刊 Nature Communications 发表了最新研究成果。在该研究中,作者通过脂质结构和LNP配方双重创新,实现了全面的器官靶向mRNA递送,有望应用于mRNA精准治疗。 全面的mRNA靶向递送需要同时实现mRNA靶向分布和靶向翻译。传统LNP由可电离阳离子脂质、磷脂
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