首款！潜在“best-in-class”药物获突破性疗法认定；辉瑞抗体疗法挺进3期临床，治疗常见癌症并发症……

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▎ 药明 康德内容团队编辑 FDA颁发首个治疗软骨发育不全的突破性疗法认定 BridgeBio Pharma今日宣布，其正在开发的口服药物 infigratinib已获得美国FDA授予的突破性疗法认定 ，用于治疗患有软骨发育不全的儿童患者。新闻稿指出，这是 FDA为治疗软骨发育不全的在研疗法颁发的首个突破性疗法认定。 该突破性疗法认定的授予基于2期临床试验PROPEL 2的初步临床证据。在PROPEL 2试验的第5队列（0.25 mg/kg/天）中， 口服infigratinib治疗导致患者年化身高增长速度（AHV）显著且持续增加。在12个月时，患儿的AHV相对于基线的平均增长为+2.51厘米/年，在18个月时为+2.50厘米/年，增长持续且具有统计学意义（p=0.0015）。 软骨发育不全发病的背后病理机制是由于编码成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）的基因出现突变，导致FGFR3蛋白过度活跃。FGFR3是骨骼发育的负向调节分子 ………………………………