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▎药明 康德内容团队编辑 赛诺菲（Sanofi）公司日前宣布，其血友病A疗法Altuviiio（efanesoctocog alfa）的3期临床试验XTEND-Kids完整结果在《新英格兰医学杂志》（ NEJM ）上发表。 Altuviiio是一款“first-in-class”的高持久性凝血因子VIII（FVIII）替代疗法，已获批用于血友病A患者的常规预防、按需治疗以控制出血事件以及围手术期管理。 在 NEJM 上发表的关键性XTEND-Kids研究显示，Altuviiio达到了主要和次要终点，包括FVIII抑制因子的发生率和年化出血率（ABR）。结果显示， 使用Altuviiio未检测到诱发FVIII抑制因子的出现。在按方案治疗的73名患者中，中位ABR为0.00，估计的平均年化出血率为0.61（95% CI，0.42-0.90）。 在儿科患者群体中，注射的凝血因子从血液中的清除速度比成人更快，这通常意味着使用标准或延长半衰期FVIII产品每周需要注射2-4次。 预防所有关节出血
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