减缓渐冻症进展！潜在“first-in-class”小分子3期试验即将展开

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▎药明 康德内容团队编辑 Transposon Therapeutics今天宣布其在研逆转录酶抑制剂TPN-101治疗肌萎缩侧索硬化（ALS）患者2期试验的最终结果，这些患者的 C9orf72 基因具有六核苷酸重复扩增（ C9orf72 相关的ALS）。分析显示， TPN-101治疗可显著降低ALS疾病进展，并减缓患者的 肺活量（VC）下降情形。 Transposon计划将TPN-101推进至用以治疗 C9orf72 相关ALS患者的3期研究。 ALS是一种进行性且普遍致命的神经退行性疾病。呼吸衰竭是ALS患者最常见的死亡原因之一。肺活量是评估呼吸功能的客观指标，与ALS患者的死亡率相关。分析显示，在试验24周， 接受TPN-101治疗的ALS患者的VC下降约为对照组的一半（最小二乘[LS]平均值变化为-8.4% vs -16.5%） 。当对照组患者在开放标签期转换为TPN-101治疗时，随后的24周内VC下降（-7.2%）不到他们在双盲期的一半，并且与双盲期中TPN-101组的 ………………………………