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2024年7月30日 医麦客新闻 eMedClub News 2024年7月30日, 聚焦于基因和细胞治疗的上海邦耀生物科技有限公司(以下简称“邦耀生物”)宣布,其和中南大学湘雅医院合作的 世界首例CRISPR基因编辑治疗β 0 /β 0 型重度地贫患者 至今彻底脱离输血依赖, 恢复正常人健康生活已达4年 。 2020年4月,该患者正式接受邦耀生物CRISPR基因疗法(管线代号:BRL-101)治疗;同年6月正式“脱贫”出院,治疗周期仅56天。值得一提的是,2022年8月该项全球首个基于CRISPR基因编辑治疗重度地贫的临床研究成果发表在国际顶级学术期刊 Nature Medicine 上。 治愈4周年随访,临床研究者(PI)湘雅医院付斌教授与首例“脱贫”受试者希希(化名,右1)、地贫受试者望望(化名、左1)合影 重获“新生”4年, 回顾“治愈”之路 今年的希希 (化名) 已满11周岁,即将上小学六年级, 距
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