国内外的喜悲暂不相通

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今天国外所有生物医药媒体的头条都留给Alnylam，庆祝 “ Alnylam 从重大挫折中恢复过来 ”。 经历不止一次的挫折后，已经获批用于 转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病（ ATTR-PN ） 的 siRNA药物  vutrisiran公布了新的积极结果， 用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心 肌病（ATTR-CM ）的 HELIOS-B 试验达到了全部终点，适应症有望 扩大到 ATTR-CM。 对于美国市场ATTR-CM是一个超级吸金的适应症。已有 多个几十亿美金规模的重磅炸弹获批或在研，分子形式包括小分子、单抗、siRNA和基因编辑。 例如TTR四聚体稳定剂包括辉瑞 tafamidis去年销售额33亿美元，拜耳/BridegeBio的 Acoramidis 预计峰值超过20亿美元，Intellia的基因编辑有卖方给出70亿美金的预测 。 根据 HELIOS-B 试验结果， 总人群中全因死亡率风险下降28.2%（HR=0.718）。单药治疗人群（未接受tafamidis治疗）的全因 ………………………………