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细胞内的生物调节网络将不同的蛋白质引导到适当的细胞区室。蛋白质定位失调是包括癌症、神经系统疾病在内的多种疾病的基础。 9月18日,来自斯坦福大学的一个科学家团队在Nature杂志报道了一种被称为 TRAM 的小分子,这种新技术能够通过促进与“穿梭”蛋白的相互作用来重新定位错位的蛋白质。 传统的小分子药物通过与靶蛋白相互作用以改变其活性。然而,许多与治疗相关的蛋白质的活性无法用与其简单结合的小分子来调节。过去几年,许多研究人员专注于研究能够让这类靶蛋白与另一种生物分子“靠近”的小分子药物。先前报道的 PROTAC、 DUBTAC 、 RIPT A C 技术均属于这类小分子。 在这项新研究中,科学家们开发了一种被称为 靶向重定位激活分子 (targeted relocalization
activating molecules, TRAMs)的化合物,它们能够改变靶蛋白的亚细胞定位。TRAM是双
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