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刘如谦Nature子刊:第5代eVLP来了,递送效率提高2-4倍

医药魔方Pro  · 公众号  ·  · 2024-11-21 16:05
    

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腺相关病毒(AAV)等病毒载体已被用于将基因编辑工具递送至体内多种组织,然而,AAV递送受限于递送货物的尺寸限制,还可能存在整合风险。此外,AAV递送的基因编辑工具会在细胞中长期表达,这增加了脱靶编辑风险。 一些非病毒递送载体,例如脂质纳米颗粒(LNP),通过瞬时递送编码基因编辑器的mRNA(而不是DNA),从而降低了脱靶编辑风险;然而,尽管最近取得了令人鼓舞的进展,但利用LNP递送技术在肝脏外组织实现治疗性基因编辑仍然具有挑战性。因此,需要开发更多的递送策略来克服现有方法的局限性。 近日,Broad研究所刘如谦团队在Nature Biotechnology期刊发表论文,利用定向进化,开发出了第五代工程化类病毒颗粒(v5 eVLP),具有更高的生产效率和递送效率。 eVLP是一种有效的体外和体内递送基因编辑RNP或其他治疗性蛋白的新型递送载体 ………………………………

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