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本文内容为生成式AI对文章进行总结后得到,版权归原文作者所有。总结内容可靠性无保障,请仔细鉴别并以原文为准。 CRISPRa-mediated activation of genes associated with inherited retinal dystrophies in acutely isolated human cells for diagnostic purposes Weber, V. J.; Reschigna, A.; et.al., Elvir Becirovic* University of Zurich https://doi.org/10.1101/2024.11.29.625601 来自苏黎世大学的这项研究工作提出了一种利用CRISPR/Cas系统激活基因的方法,以诊断遗传性视网膜营养不良症(IRD)。研究人员开发了一种名为CATALYTEC的稳健高效方法,在皮肤成纤维细胞和新鲜分离的外周血单核细胞(PBMCs)中激活基因。该方法成功应用于IRD患者的血液样本中,有效激活了多个与IRD相关的基因,并使用RT-qPCR、RT-PCR和长、短读RNA测序等诊断相关方法检测相应的转录本。这一发现证明了CRISPRa介导的转录激活在PBMCs中的潜在应
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