潜在首款？基因疗法临床积极结果公布，准备进入关键试验

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▎药明 康德内容团队编辑 Lexeo Therapeutics今天宣布了用于治疗弗里德赖希共济失调（FA）心肌病在研基因疗法LX2006的积极中期数据。在SUNRISE-FA临床1/2期试验和另一项1A期试验中， 患者的心脏生物标志物改善幅度达53.3% ，具有临床意义。根据此积极结果， Lexeo计划加速该疗法开发，包含与监管单位讨论关键试验的设计与申请潜在的加速批准。 FA心肌病是一项由于 FXN 基因功能失去突变所造成的渐进性、衰弱性、致死的罕见疾病，目前没有获批疗法。 该疾病患者通常以左心室肥大为特征，最终进展为心力衰竭，心脏功能障碍是多达80% FA患者的死亡原因。过去研究显示，患有FA心肌病成年患者的左心室质量指数（LVMI）升高，且LVMI随年龄增长保持稳定或增加，不会自然改善。升高的LVMI是左心室肥大的指标，并且与包括FA心肌病在内的多种心血管疾病的死亡 ………………………………