诺奖得主Nature Biotechnology：脂质体递送！

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如果能够开发出安全有效的CRISPR基因治疗药物递送方法的话，CRISPR-Cas9基因组编辑技术有潜力为遗传疾病提供广泛的治疗。尽管病毒递送CRISPR基因编辑器是体内细胞编辑最广泛使用的方法，但病毒载体可能引起免疫反应，存在载体基因组整合的风险，并可能因为持续的基因编辑器表达而引起非目标DNA损伤。如果能够克服效力和毒性问题，替代的非病毒策略递送CRISPR编辑器可能会解决这些限制。 脂质纳米颗粒（LNP）-mRNA复合物是非病毒衍生的体内递送载体，在肝脏基因组编辑中取得了显著的成功。然而，开发能够编辑非肝脏组织的LNP-mRNA复合物仍然是一个挑战。尽管LNP可以递送编码Cre重组酶、荧光素酶和荧光蛋白的mRNA到非肝脏器官，但从报告酶到CRISPR mRNA和单导向RNA（sgRNA）的递送转换效率一直不高。LNP介导的CRISPR mRNA和sgRNA递送面临的挑战包括sgRNA不 ………………………………