只需一针！免去上百次治疗，辉瑞基因疗法获欧盟推荐上市

文章预览

近日，欧洲药品管理局（EMA）建议授予辉瑞（Pfizer）所开发的一次性基因疗法Durveqtix（fidanacogene elaparvovec）有条件上市许可，用于治疗重度和中重度血友病B成人患者，这些患者体内无凝血因子IX（FIX）抑制剂，且没有检测到针对腺相关病毒血清型Rh74变异体（AAVRh74var）的抗体。 该建议基于一项正在进行的单臂、开放标签3期试验的结果，该试验针对45名患有中度或重度血友病B的成年男性患者，他们的AAVRh74var中和抗体检测呈阴性，并接受了单次静脉输注Durveqtix。 结果显示，与标准治疗相比，Durveqtix显著降低了出血频率。Durveqtix组患者的年化出血率（ABR）为1.44，接受预防性疗法患者的ABR为4.50。此外，60%的Durveqtix组患者在个体观察期间（范围：2-4年）保持无出血事件，此数值在导入期接受常规预防治疗的患者中仅为29%。患者在接受Durveqtix治疗后，使得 ………………………………