FDA是“一言堂”吗？CBER主任引爆风评

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关注并星标CPHI制药在线 周公恐惧流言日，王莽恭谦未篡时。假使当年身先死，一生真伪有谁知？         1、E le vidys 反常批准过程背后的“贵人”         无论争议多大，Sarepta的杜氏肌营养不良症（DMD）基因疗法Elevidys最终还是获得了 FDA 的全面审批。在III期临床主要终点失败的情况下将加速批准升级为全面批准，并且扩大了标签的年龄范围，监管过程中反常的一路绿灯背后，是引发巨大争议的FDA CBER主任Peter Marks。正是此君的力排众议，当初甚至BLA申请都不会被接受的Elevidys最终奇迹般地获得了FDA的全面批准。Peter Marks的“一言堂”行为已经成为了行业热议的话题。         Sarepta最初为Elevidys提交BLA申请时，FDA内部的意见是直接拒绝BLA申请的，但Peter Marks要求手下人员接受并进行监管评审，最终在2023年给予了Elevidys加速批准的监管决定。Sarepta在 ………………………………