穿越血脑屏障！口服变构小分子临床试验积极结果公布

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▎药明 康德内容团队编辑 Gain Therapeutics今天宣布其用于治疗帕金森病（PD）的在研变构小分子GT-02287在1期试验中获得积极结果。分析显示， 该口服疗法能够穿越血脑屏障并与靶标结合，同时展现良好的安全性与耐受性。 Gain Therapeutics预计在今年第四季度启动该疗法的1b期临床试验。 这项1期研究招募了72名健康志愿者，包含年龄不超过64岁的男性与女性受试者。 数据截止后，对未设盲的数据进行评估时证实，在所有年龄（其中约15%年龄超过50岁）的受试者中， 直至最高剂量水平的单剂量和多剂量GT-02287均展现良好的安全性与耐受性。 此外， 研究并观察到GT-02287存在于受试者的脑脊液中，并与外周靶标相结合。 在具良好安全性与耐受性的口服剂量下，该药物的血浆水平达到治疗性水平 ，并显示可抵达中枢神经系统并与靶标相结合，显示GT-02287是潜在 ………………………………