一进一退，BridgeBio推进卡纳万病AVV9基因疗法开发

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     点击图片免费报名 2025 IBI EXPO 2024年9月23日 医麦客新闻 eMedClub News 近日，BridgeBio公司宣布，美国FDA授予在研基因疗法BBP-812再生医学先进疗法（RMAT）认定，用于治疗卡纳万病（Canavan disease）。这一认定基于1/2 期临床试验CANaspire 的积极结果，所有接受治疗的患者均有功能性改善，表明BBP-812有潜力成为首款解决Canavan 病患者的未满足需求的疗法。 Canavan病是一种由编码天冬氨酸酶的 ASPA 基因突变引起的超罕见、可致残或致命的疾病。天冬氨酸酶活性的缺乏会导致N-乙酰天冬氨酸（NAA）的积累，并最终导致对髓鞘的毒性。大多数儿童无法爬行、行走、坐着或说话，在幼时就会面临死亡的威胁。目前，该病尚无获批的疗法。 2025（第三届）生物创新药产业大会 预报名开启 BBP-812 是一种用于治疗 Canavan 病的在研静脉内 （IV） 腺相关病毒血清型 9 （AAV9） ………………………………