尧唐生物开发非抗体偶联骨髓靶向LNP递送系统，实现高效安全的体内ABE mRNA递送和基因编辑

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撰文：Vergil 编辑：RNAScript 排版：三姐夫 工程化改造造血干细胞 （HSC） 的自体移植已被证明是 血液系统疾病 ，包括β-地中海贫血和镰状细胞病 （SCD） 的根治性治疗方法。虽然在许多临床试验中取得了成功，并且具有不需要供体匹配、有可能预防移植物抗宿主病 （GVHD） 的优点，但仍然受到放化疗预处理的急性、慢性全身毒性，以及个体化离体制造高额成本的限制。藉此， 通过将RNA直接递送至体内HSC进行基因编辑的疗法极大简化了治疗过程并减少相关副作用，已日益成为研发的重点领域 。 宾夕法尼亚大学研究团队 开发了一种 HSC表面受体CD117识别抗体修饰 的脂质纳米颗粒 （LNP） 递送系统，通过递送Cas9 mRNA成功实现了小鼠HSC的高效碱基编辑，使功能性血红蛋白的比例增加到了功能性治愈水平[1]。然而，该研究并未使用人源化的小鼠模型进行评估 ………………………………