主要观点总结
文章介绍了Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics共同开发的基因编辑疗法Casgevy，该疗法基于CRISPR技术，用于治疗镰状细胞病和输血依赖性β地中海贫血，引发行业关注。文章还介绍了该疗法背后的研发历程，以及尧唐生物创始人吴宇轩如何通过体内基因编辑药物推进临床阶段，并拓展适应症以降低生产成本。尧唐生物的产品管线包括治疗家族性高胆固醇血症、动脉粥样硬化心血管疾病等适应症的药物。吴宇轩等创始人通过掌握LNP-mRNA技术和自研编辑器等技术突破，使尧唐生物走向国际。尽管面临融资困难，但尧唐生物仍专注于临床发展，以期尽快让更多患者受益。
关键观点总结
关键观点1: 基因编辑疗法Casgevy获批上市，引发行业关注
Casgevy是全球首款基于CRISPR技术的体外基因编辑疗法，其问世标志着基因编辑技术进入新时代。定价高引发争议，但治疗背后的研发历程令人瞩目。
关键观点2: 尧唐生物创始人吴宇轩推进体内基因编辑药物研发
吴宇轩通过非病毒递送系统LNP-mRNA降低生产成本并拓展适应症。尧唐生物的产品管线涉及多种疾病治疗，包括家族性高胆固醇血症等。
关键观点3: 技术突破和专利保护助力尧唐生物走向国际
尧唐生物掌握LNP-mRNA技术和自研编辑器等技术突破，获得专利保护并拓展国际市场。其创新碱基编辑系统和DNA编辑系统获得国家知识产权局专利授权。
关键观点4: 尧唐生物面临挑战但依然专注于临床发展
尽管融资环境收紧，但尧唐生物仍专注于临床发展，以期让更多患者受益。其临床管线进展迅速，已获得多项专利和国际化布局。
文章预览
2023年年底，Vertex Pharmaceuticals（ 福泰制药 ）和 CRISPR Therapeutics 共同开发的基因编辑疗法 Casgevy 先后在英美获批上市，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT），引发行业广泛关注。 作为全球首款基于 CRISPR 技术的体外基因编辑疗法， Casgevy 的问世具有跨时代意义： 这意味着 2020 年被授予诺贝尔化学奖的 CRISPR 技术由实验室走入业界首次成药，基因编辑技术由此进入一个全新的时代。 与此同时， Casgevy 高达 220 万美元（约合人民币 1570 万元）的定价，再一次将基因疗法的高定价和可及性推上了舆论争议的风口浪尖。 而鲜为人知的是，这一全球首款基于 CRISPR 技术的体外基因编辑疗法的诞生，与一位中国创业者息息相关。 2018 年，正在哈佛大学医学院进行博士后研究工作的吴宇轩，参与了通过 CRISPR 技术高效编辑造血干细胞中 BCL11A
………………………………
