国内基因编辑疗法突破不断，即将步入高速发展期

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在全球范围内，基因编辑技术正以前所未有的速度改变着我们对遗传性疾病的理解与治疗方式。无论是西方 发达国家 还是 包括中国在内的广大发展中国家 ，科学家们都在积极探索 CRISPR 、 TALENs 、 ZFNs 等 基因编辑 工具在精准医疗中的应用，力求为一系列难以治愈的疾病找到新的解决方案。 首款基因编辑药物CASGEVY™ 已 于 去 年 11 月份与 12 月份，分别在英国与美国上市 ，之后于今年 2 月份 获欧盟委员会批准 在欧盟 上市 ，该药物由经过 CRISPR/Cas9 介导的基因编辑的自体 CD34+ 人类造血干细胞和祖细胞 (hHSPC) 组成， 用于治疗镰状细胞病（ SCD ）和输血依赖性 β- 地中海贫血（ TDT ） ，不久前，该药物的长期随访数据出炉（最长随访时间已超过 5 年），再次印证了该款基因编辑药物的显著疗效与安全性 [1、2] 。在国内， 随着政府在生物技术和精准医 ………………………………