达成预定试验目标！碱基编辑疗法完成临床概念验证

文章预览

▎药明 康德内容团队编辑 今日，Beam Therapeutics宣布将在美国血液学会（ASH）年会当中公布其在研碱基编辑疗法BEAM-101在BEACON临床1/2期试验当中治疗镰状细胞病（SCD）患者的初步积极结果。摘要显示， 该疗法成功提升SCD患者体内具功能性的胎儿血红蛋白（HbF）水平，为这款碱基编辑疗法提供临床上的概念验证。 BEACON是一项1/2期单臂、开放标签的临床试验，旨在评估单次注射BEAM-101在患有严重血管阻塞危机（VOC）的SCD患者中的安全性和有效性。 截至2024年7月2日的疗效分析涵盖了四名患者，随访时间为一个月至六个月。 分析显示，所有接受至少一个月随访的4名患者在中位17天（15–19天）和20天（11–34天）内分别达到了中性粒细胞和血小板植入。 所有患者在第1个月内均迅速且显著地诱导了HbF的生成（>60%），并相应地降低了未输血血液中的镰状血红蛋白 ………………………………