含microRNA的药物申报上市

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近日，Capricor Therapeutics宣布，将于10月向美国FDA提交其在研细胞疗法Deramiocel（CAP-1002）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关的心肌病。 根据报道，DMD心肌病是DMD患者的主要死亡原因，目前还没有批准的DMD心肌病药物。 通过外泌体介导治疗 CAP-1002是一种基于外泌体作用的异体细胞治疗， 由心球衍生细胞 （CDC） 组成，CDC是一种源自于健康人类心脏细胞的内源性基质细胞群。 CAP-1002通过分泌外泌体来进行免疫调节、抗炎和抗纤维化，以减缓DMD疾病进展。同时，CAP-1002的外泌体中包含有 microRNA等活性物质 ，通过这类非编码RNA，能够改变巨噬细胞和其他靶细胞的基因表达，从而抑制DMD中的全身炎症，以及刺激组织再生长。 另外，相较于其他种类的细胞与基因治疗，CAP-1002不是一次性治疗药物，而是一种 需要周期性给药的细 ………………………………