主要观点总结
本文介绍了药明康德在近期投资者开放日上的分享，包括其在开发包括PMO和PPMO在内的寡核苷酸药物方面的能力，特别是其在治疗杜氏肌营养不良症（DMD）方面的新进展。文章还讨论了药明康德在化学业务平台上的新分子板块的能力，以及如何提高PMO和PPMO疗法的组织特异性递送效率和表达水平。
关键观点总结
关键观点1: 药明康德在开发寡核苷酸药物方面的能力
药明康德在化学业务平台上具备开发包括PMO和PPMO在内的寡核苷酸药物的能力，且已经在治疗DMD方面取得进展。
关键观点2: 杜氏肌营养不良症（DMD）的治疗方法
DMD是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病，提高抗肌萎缩蛋白的表达有望恢复肌肉细胞功能。已有5款利用这一作用机制的创新疗法获得FDA批准。其中最主要的是寡核苷酸疗法和基因疗法。
关键观点3: PMO和PPMO疗法的作用机制
PMO疗法通过与特定的mRNA前体序列结合，同时在生物体内不容易被降解。而PPMO疗法是一种新一代PMO疗法，通过细胞穿透肽（CPP）与寡核苷酸相偶联，增加寡核苷酸的细胞和组织渗透性，提高疗效。
关键观点4: 药明康德在PMO和PPMO生产方面的能力
药明康德旗下负责PMO和PPMO生产的WuXi TIDES平台已经为三款治疗DMD的PMO和PPMO疗法提供了研发赋能。此外，药明康德在化学业务上20年的丰富经验为开发这类新一代疗法打下了坚实的基础。
关键观点5: 展望
考虑到寡核苷酸疗法的作用机制，此类疗法的治疗范围远不只是DMD，更多不同的罕见病患者有望从这种新分子疗法中受益。
文章预览
▎药明 康德内容团队编辑 在近日举办的2024药明康德投资者开放日上，药明康德联席首席执行官陈民章博士对化学业务平台能力、规模及业务增长驱动力进行了 精彩分享 。其中， 药明康德在开发包括吗啉代反义寡核苷酸（PMO）和多肽-PMO偶联物（PPMO）在内的寡核苷酸药物方面的能力，有望为大量罕见病患者带来福音。 9月恰逢肌肉萎缩症公共意识月（Muscular Dystrophy Awareness Month），在今天这篇文章中，药明康德内容团队将以杜氏肌营养不良症（DMD）为引子，介绍PMO/PPMO疗法如何为DMD患者，乃至更多罕见病患者带来了新希望。 DMD是一种致命的罕见肌肉萎缩疾病，由于编码抗肌萎缩蛋白（dystrophin）的基因发生变异，导致肌肉逐渐无力萎缩。全球范围内，大约每3500-5000名男性新生儿中就有1名DMD患儿，每年有2万名儿童确诊DMD。患者的预期寿命很少超过40岁
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