Genome Biol | 腺嘌呤碱基编辑器引发小鼠胚胎和人类T细胞脱靶结构变异：基因编辑安全性再引关注

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2024年11月11日，中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心 孙怡迪 研究组联合 周昌阳 研究组，与深圳农业基因组研究所 左二伟 研究组等多家机构的科研人员合作在 Genome Biology 上发表了文章 Adenine base editors induce off-target structure variations in mouse embryos and primary human T cells ， 揭示了腺嘌呤碱基编辑器（Adenine Base Editor，ABE）在小鼠胚胎和原代人T细胞中引发脱靶结构变异的现象。该研究为基因编辑技术的安全性提供了新的重要数据，对未来的临床应用具有深远影响。 单碱基编辑器作为新一代基因编辑工具，因其能够在不引发DNA双链断裂的情况下实现精准的碱基转换，受到广泛关注。然而，关于其潜在的脱靶效应，尤其是结构性变异，一直缺乏系统性的研究。此次，研究团队通过全基因组测序和单细胞RNA测序等技术手段，深入分析了ABE、CRISPR/Cas9和CBE （ ………………………………